CRISPR genų terapija išgydė pelę su raumenų distrofija

$config[ads_kvadrat] not found

Genome Editing with CRISPR-Cas9

Genome Editing with CRISPR-Cas9
Anonim

Tęsiant žmonijos didžiulį atramą prie dievų ir monstrų amžiaus, pirmą kartą mokslininkai sėkmingai gydė genetinę ligą gyvame žinduolyje su metodu, kuris galėtų būti naudojamas žmonėms.

CRISPR - neįtikėtinai galingas genų inžinerijos procesas - ir kai kurie „Duke“ universiteto bioinžinieriai, suaugusiųjų pelė su raumenų distrofija prasidės 2016 m. Rezultatai šiandien pateikiami dokumente Mokslas.

„Naujausia diskusija apie CRISPR naudojimą genetinių mutacijų ištaisymui žmogaus embrionuose teisingai sukėlė didelį susirūpinimą dėl tokio požiūrio etinių pasekmių“, - sakė Duke universiteto biomedicinos inžinerijos docentas Charles Gersbach. „Medical Express“. „Tačiau CRISPR naudojimas siekiant ištaisyti ligas sergančių pacientų audinių genetines mutacijas nėra diskutuojamas. Šie tyrimai rodo kelią, kur tai įmanoma, tačiau dar reikia nemažai darbo. “

Dauguma pacientų, gimusių su Duchenne raumenų distrofija (vienas iš 5 000 vyrų), apsigyvena neįgaliųjų vežimėliuose iki 10 metų ir pasisekė, jei jie gyvena ilgiau nei 30 metų. Kad visi pasikeistų. CRISPR naudoja „Cas9“ fermentą DNR redagavimui ir gali nukreipti fermentą į tam tikrą genomo dalį. Jis gali iš esmės pakeisti DNR segmentus, ir, tinkamai pritaikius, kada nors galėtų gimdyti genų stebuklų kartas. Šiuo atveju šis stebuklas yra pelė su disfunkciniu egzonu, kurį CRISPR buvo suprojektuotas iškirpti, tada leiskite organizmo natūraliam gijimo mechanizmui sudėti likusius genus kartu į funkcinę seką. Duke sėkmė yra tik daugiau įrodymų, kad jis gali būti nenormalus.

$config[ads_kvadrat] not found